Administrata amerikane e ushqimit dhe drogës miratoi një trajtim për një sëmundje gjenetike të quajtur atrofi muskulare kurrizore që shkakton muskujt e foshnjave të dobësohen, potencialisht duke shkaktuar vdekjen tek ta para moshës dyvjeçare.

Çmimi i kësaj terapie është $ 2.125 milionë për një trajtim – një herë.

Terapia e gjeneve, e quajtur Zolgensma, do të zhvillohet nga AveXis, kompania e së cilës është Novartis.

“Miratimi i sotëm shënon një tjetër moment historik në fuqinë transformuese të terapive të gjeneve dhe qelizave për të trajtuar një gamë të gjerë sëmundjesh”, tha Dr. Ned Sharpless, komisioneri i ngarkuar i FDA-së.

“Potenciali për produktet e terapisë së gjeneve për të ndryshuar jetën e atyre pacientëve që mund të jenë prekur nga sëmundje terminale, ose më keq, vdekja, siguron shpresë për të ardhmen”.

Atrofia muskulare kurrizore është një çrregullim i trashëguar që rrjedh nga një gjen i dëmtuar që çon në vdekjen e qelizave nervore përgjegjëse për lëvizjen e muskujve që na lejojnë të ecim, flasim, marrim frymë dhe gëlltisim.

Zolgensma zëvendëson një kopje të punës të atij geni në ato qeliza nervore para se ato të vdesin dhe të zhvillojnë simptomat.